Подход генной терапии к лечению прогрессирующего мышечного истощения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), который не заменяет мутировавший ген МДД, а вместо этого доставляет ген ITGA7, белка в скелетных мышцах, привел к уменьшению симптомов и значительному увеличению продолжительности жизни в мышиная модель тяжелого МДД. …
Альтернативная стратегия замены гена перспективна при мышечной дистрофии ДюшеннаПодробнее »
Мышечная дистрофия, которой страдают около 250 000 человек в США.S., возникает, когда поврежденная мышечная ткань заменяется фиброзной, жировой или костной тканью и теряет функцию. В течение многих лет ученые искали способ успешного лечения наиболее распространенной формы заболевания, мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), которая в первую очередь поражает мальчиков. …
Генная терапия лечит все мышцы тела собак с мышечной дистрофиейПодробнее »
Все началось с одного молодого пациента; 7-летний мальчик, рожденный без вилочковой железы, важного органа иммунной системы, и без функциональных иммунных клеток. У мальчика также были сердечные и скелетные дефекты, дисморфические черепно-лицевые особенности и некоторые признаки аутичного поведения.
…
В декабре. 14 ноября 2014 года, после многих месяцев отсутствия ожидаемых результатов, биохимик Джим Спудич лег в постель, прочитал отрывок из романа, заснул и увидел сон, который изменил фокус всей его области в размышлениях о том, что вызывает общие и часто смертельный порок сердца.
Джим Спудич не из тех заядлых читателей, которые проглатывают книгу за два дня и сразу же переходят к следующей на своей тумбочке. …
Загадочный роман и сон подтолкнули к научному пониманию порока сердцаПодробнее »
Канадская политика обогащения зерновых продуктов фолиевой кислотой уже доказала свою эффективность в предотвращении дефектов нервной трубки. Последняя статья, опубликованная в British Medical Journal группой исследователей из Отделения взрослых пациентов с врожденными пороками сердца МакГилла (MAUDE Unit), Исследовательского института Центра здоровья Университета Макгилла (MUHC) и Университета Макгилла, показывает, что фолиевая кислота также снижается. …
Фолиевая кислота для предотвращения врожденных пороков сердцаПодробнее »
