Загадочно

Высокопроизводительная валидация in vivo генов-кандидатов врожденных пороков сердца

Загадочно / /

Конкретные генетические ошибки, вызывающие врожденные пороки сердца (ВПС) у людей, могут быть надежно воспроизведены у Drosophila melanogaster – обыкновенной плодовой мухи – первого шага к индивидуализированному лечению пациентов в будущем.

"Изучение ВПС у плодовых мушек – быстрый и простой первый шаг к пониманию роли отдельных генов в прогрессировании заболевания," говорит Чжэ Хан, Ph.D., главный исследователь и доцент Центра рака & Иммунологические исследования в Национальной системе здравоохранения детей и старший автор статьи, опубликованной в январе. 20, 2017 в eLife. "Наша исследовательская группа первой описала высокопроизводительную систему валидации in vivo для скрининга генов-кандидатов заболеваний, выявленных у пациентов. …

Высокопроизводительная валидация in vivo генов-кандидатов врожденных пороков сердцаПодробнее »

Безупречная генная коррекция мутаций бета-талассемии в специфичных для пациента клетках

Загадочно / /

Основным препятствием в генной терапии является эффективная интеграция исправленного гена в геном пациента без мутации сайтов, не являющихся мишенями. В статье, опубликованной сегодня в Genome Research, ученые использовали технологию редактирования генома CRISPR / Cas для беспрепятственного и эффективного исправления вызывающих болезнь мутаций в клетках пациентов с β-талассемией. …

Безупречная генная коррекция мутаций бета-талассемии в специфичных для пациента клеткахПодробнее »

Регенерация мышц при мышечной дистрофии Дюшенна: возраст имеет значение

Загадочно / /

Команда ученых под руководством Пьера Лоренцо Пури, М.D., доцент Медицинского исследовательского института Сэнфорд-Бернхэм (Sanford-Burnham) в сотрудничестве с Fondazione Santa Lucia в Риме, Италия, опубликовали подробности того, как класс лекарств называется "HDACis" стимулируют регенерацию мышечных клеток на ранних стадиях дистрофических мышц, но не работают на поздних стадиях. …

Регенерация мышц при мышечной дистрофии Дюшенна: возраст имеет значениеПодробнее »

Открытие новой формы белка дистрофина может привести к лечению некоторых пациентов с МДД

Загадочно / /

Ученые открыли новую форму дистрофина, белка, важного для нормального функционирования мышц, и определили генетический механизм, ответственный за его производство. Исследования новой изоформы белка, опубликованные в августе. 10 в естественной медицине и под руководством группы научно-исследовательского института при Национальной детской больнице, предполагают, что он может предложить новый терапевтический подход для некоторых пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, изнурительным нервно-мышечным состоянием, из-за которого пациенты не могут самостоятельно ходить по возрасту. 12. …

Открытие новой формы белка дистрофина может привести к лечению некоторых пациентов с МДДПодробнее »

Исследование показало, что длительное использование вспомогательных устройств для желудочков способствует регенерации сердечной мышцы

Загадочно / /

Исследователи Юго-западного медицинского центра Юго-Западного медицинского центра обнаружили, что длительное использование вспомогательного устройства левого желудочка (LVAD) пациентами с сердечной недостаточностью может вызвать регенерацию сердечной мышцы, предотвращая окислительное повреждение механизма клеточного регулятора. …

Исследование показало, что длительное использование вспомогательных устройств для желудочков способствует регенерации сердечной мышцыПодробнее »