Ученые на St. Детская исследовательская больница Джуд работает с коллегами из Китая над разработкой более эффективной терапии острого лимфобластного лейкоза у детей (ОЛЛ). Результаты большого клинического исследования не меньшей эффективности в фазе 3 окончательно показали, что импульсы с винкристином и дексаметазоном могут быть отменены у пациентов с заболеванием низкого риска. Результаты были опубликованы сегодня в The Lancet Oncology.
Добавление химиотерапевтического винкристина плюс стероид (первоначально преднизон, а затем дексаметазон) в качестве пульс-терапии ОЛЛ у детей было частью стандартной терапии с 1970-х годов. Это несмотря на то, что они связаны с нейропсихологическими побочными эффектами, невропатией и другими поздними эффектами. Однако на сегодняшний день исследования о необходимости длительного лечения пульс-терапией не дали окончательных результатов.
"Мы хотели изучить этот вопрос, чтобы сделать окончательные выводы о том, можем ли мы безопасно отказаться от длительной пульс-терапии этими двумя препаратами, чтобы улучшить качество жизни пациентов и снизить нагрузку на их семью," сказал автор-корреспондент Чинг-Хон Пуи, М.D., Ул. Джуд Кафедра онкологии. "Вот почему проведение этого исследования через Китайскую детскую онкологическую группу было ключевым: окончательное рандомизированное исследование не меньшей эффективности заболевания с высокой степенью излечения, такого как ОЛЛ, требует очень большого числа пациентов, всех леченных последовательно."
Клинические испытания дают ясность
В период с января 2015 года по февраль 2019 года дети с впервые выявленным ОЛЛ присоединились к рандомизированному открытому исследованию не меньшей эффективности фазы 3 в рамках протокола Китайской детской онкологической группы ALL-2015. В этом клиническом испытании рандомизировано 6108 пациентов, что делает его крупнейшим клиническим испытанием, когда-либо проводившимся при остром лимфобластном лейкозе у детей.
Пациенты с непрерывной ремиссией в течение одного года были стратифицированы и рандомизированы для получения или отказа от семи импульсов винкристина плюс дексаметазон в течение второго года лечения. Используя дизайн исследования не меньшей эффективности, исследователи твердо установили, что пульс-терапию можно безопасно пропустить на втором году лечения у пациентов с заболеванием низкого риска, не влияя на их пятилетнюю выживаемость без событий или общую выживаемость.
Пропуск импульсов винкристин плюс дексаметазон после первого года лечения у этих детей должен уменьшить многие острые и поздние эффекты лечения, а также нагрузку на их семьи. Необходимы дополнительные исследования, чтобы подтвердить, верно ли это для пациентов с ОЛЛ среднего или высокого риска.
"Эти результаты являются очень хорошей новостью для пациентов и их семей, потому что сокращение длительности этой импульсной терапии значительно снизит нейропсихологические побочные эффекты, эмоциональные расстройства и многие другие неврологические и метаболические поздние эффекты," Пуи сказал.