С начала 1990-х годов химиотерапия с последующей трансплантацией аутологичных стволовых клеток была стандартом лечения нейробластомы высокого риска, детского рака, который начинается в нервных клетках за пределами мозга, особенно в тканях надпочечников, а иногда и шеи. , грудь или таз. Перед тем, как дети получат химиотерапию для разрушения нейробластомы, некоторые из их здоровых стволовых клеток крови удаляются и хранятся. Эти клетки позже возвращаются, помогая ребенку выдержать токсические эффекты химиотерапии.
Тем не менее, выживаемость остается низкой: смертность от нейробластомы высокого риска может достигать 50 процентов, и почти 70 процентов всех детей с нейробластомой уже имеют метастатическое заболевание на момент постановки диагноза. В целом на нейробластому приходится от 10 до 12 процентов всех случаев смерти детей от рака.
Исследование, опубликованное на прошлой неделе в JAMA, поддерживает новый, еще более интенсивный подход для большинства детей с нейробластомой высокого риска: трансплантация не одной, а двух аутологичных стволовых клеток. В многоцентровом рандомизированном исследовании, проведенном исследователями из Детского онкологического центра и болезней крови Дана-Фарбер / Бостон и Детской больницы Сиэтла, двойная трансплантация позволила детям выжить дольше без новых или рецидивов болезни в течение трех лет наблюдения.
Представляем двойную трансплантацию стволовых клеток
Исследователи Dana-Farber / Boston Children’s впервые предложили идею тандемной трансплантации стволовых клеток для лечения нейробластомы в 1994 году. Во-первых, чтобы сделать этот подход осуществимым, они разработали новую технику сбора стволовых клеток из циркулирующей крови у очень маленьких детей.
Диллер и ее коллеги предупреждают, что результаты могут не быть репрезентативными для всех пациентов с нейробластомой высокого риска. Почти половина исходной когорты в конечном итоге не была рандомизирована для двойной трансплантации по сравнению с одиночной трансплантацией. Таким образом, могут быть пациенты, которым не помогает тандемная трансплантация, которые были недостаточно представлены в исследовании. Исследователи также отмечают, что общая выживаемость статистически значимо не различалась между группами тандемной и одиночной трансплантации, и что польза от тандемной трансплантации может не распространяться на пациентов, получавших различные схемы химиотерапии перед трансплантацией.
Сложное лечение
Команда представила первые результаты исследования на ежегодном собрании Американского общества клинической онкологии в 2016 году. С тех пор тандемная трансплантация считается стандартом лечения текущих и будущих групповых исследований детской онкологии.
Диллер, главный медицинский директор Dana-Farber / Boston Children’s, отмечает, что лечение нейробластомы – сложное испытание для детей. Лечение включает интенсивную химиотерапию, агрессивные операции, двойную трансплантацию, облучение после трансплантации и иммунотерапию.
Эмили Кафлин была одним из пациентов в испытании. Во время первой трансплантации она дважды попадала в реанимацию; к счастью, второй был немного проще. Она страдала от побочных эффектов, включая потерю функции почек и потерю слуха, но теперь у нее хорошее качество жизни.
Диллер надеется на еще лучшие результаты в будущем.
"Какими бы обнадеживающими ни были эти новые инструменты, факт остается фактом: мы лечим некоторых из наших самых маленьких пациентов с помощью самых токсичных методов лечения в нашем арсенале," она говорит. "Продолжая стремиться к повышению выживаемости, мы также должны искать способы снизить токсичность наших методов лечения."