Исследователи из Медицинской школы Массачусетского университета (UMMS) считают, что они, возможно, нашли новое лечение пигментного ретинита (RP), тяжелого нейродегенеративного заболевания сетчатки, которое в конечном итоге приводит к слепоте. РПЭ, одно из наиболее распространенных дегенеративных заболеваний сетчатки, вызвано гибелью фоторецепторных клеток и поражает 1 из 4000 человек в США. РП обычно проявляется в молодом возрасте как куриная слепота или потеря периферического зрения и во многих случаях прогрессирует до юридической слепоты к 40 годам.
В онлайн-выпуске Британского журнала офтальмологии от 20 июля Шалеш Каушал, доктор медицинских наук, заведующий кафедрой офтальмологии и доцент кафедры офтальмологии и клеточной биологии в UMMS, и его команда описывают потенциальную новую терапевтическую связь между вальпроевой кислотой и RP. что может иметь огромные преимущества для пациентов, страдающих этим заболеванием. В ретроспективном исследовании вальпроевая кислота, одобренная FDA для уменьшения судорог, лечения мигрени и лечения биполярного расстройства, оказала эффект на прекращение потери зрения у пациентов с RP и во многих случаях приводила к улучшению поля зрения. Результаты этого исследования в сочетании с предшествующими данными in vitro предполагают, что вальпроевая кислота может быть эффективным средством лечения потери фоторецепторов, связанной с RP.
Медицинская школа UMass будет координирующим сайтом за 2 доллара США.1 миллион трехлетних клинических испытаний, финансируемых Фондом борьбы со слепотой / Национальным научно-исследовательским институтом нейровидения, по количественной оценке потенциала вальпроевой кислоты для лечения РП. Клинические испытания будут основываться на работе Каушала в ретроспективном исследовании, в котором пациентов лечили не по назначению дозами вальпроевой кислоты от 500 до 750 мг в день в течение двух-шести месяцев. Получив лечение в то время, когда пациенты обычно испытывают быструю потерю зрения в результате РПН, у пяти из семи пациентов в исследовании наблюдалось улучшение поля зрения.
"Воспаление и гибель клеток – ключевые компоненты RP," сказал Каушал. "Похоже, что вальпроевая кислота защищает фоторецепторные клетки от этого. Если наши наблюдения могут быть дополнительно подтверждены рандомизированными клиническими испытаниями, тогда низкие дозы вальпроевой кислоты могут иметь огромный потенциал, чтобы помочь тысячам людей, страдающих от RP."
На сегодняшний день открытие лечения РП осложнилось тем фактом, что с этим заболеванием связано более 40 различных генов, что делает многие вмешательства непрактичными или невозможными; в результате болезнь остается в значительной степени нелеченной примерно у 100 000 пациентов в США.S. Большинство исследуемых в настоящее время методов лечения РП сосредоточено на пищевых добавках, добавках витамина А, уменьшении дозы света или генной терапии.
Доктор. Каушал и его коллеги, ранее продемонстрировав использование небольшой молекулы ретиноида в качестве фармакологического агента, способного увеличивать выход правильно свернутых RP родопсинов, начали скрининг других малых молекул на предмет аналогичных свойств. Считалось, что вальпроевая кислота обладает уникальным профилем, благодаря своим уже известным качествам мощного ингибитора пути воспалительного ответа и гибели клеток, что делает ее потенциальным кандидатом для лечения заболеваний сетчатки.
"Традиционно перенос нового научного открытия со скамейки запасных к пациенту требует значительных затрат времени и ресурсов," сказал Каушал. "Перепрофилирование лекарств, уже одобренных FDA и доказавших свою безопасность, таких как вальпроевая кислота, – это экономичный и эффективный по времени способ быстро предложить пациентам новые методы лечения."
"Фонд борьбы со слепотой рад перенести доктора. Выдающаяся работа Каушала с вальпроевой кислотой в нашей сети клинических испытаний, потому что препарат может сохранить зрение тысячам людей, страдающих заболеваниями сетчатки," сказал Стив Брамер, доктор философии.D., главный специалист по разработке лекарств, Национальный исследовательский институт нейровидения, клиническое вспомогательное подразделение Фонда борьбы со слепотой. "Для нас это захватывающее исследовательское сотрудничество благодаря потенциалу препарата, а также знаниям и опыту доктора. Каушал и Медицинская школа Массачусетского университета участвуют в клинических исследованиях."