Орегон Здоровье & Исследователи из Института рака научного университета имени Найта обнаружили, что экспериментальный препарат успешно блокирует фермент, вызывающий некоторые виды рака костного мозга.
Пероральный препарат, названный CYT387, был протестирован на мышах, а также в клетках человека. В обоих случаях он блокировал рост некоторых видов рака костного мозга, называемых миелопролиферативными заболеваниями, также называемыми MPD.
Исследование будет представлено во вторник, декабрь. 9, во время 50-й ежегодной конференции Американского общества гематологов в Сан-Франциско.
"Было обнаружено, что препарат очень эффективен против определенного типа раковых клеток, раковых клеток, которые управляются мутацией фермента под названием JAK2-V617F. В модели на мышах препарат блокировал JAK2-V617F, нормализовал показатели крови и уменьшал увеличенные селезенки до нормального размера. Это очень многообещающий состав," сказал Томас Бамм, M.D., Ph.D., член исследовательской группы.
Препарат работает путем связывания с мутацией V617F в ферменте JAK2. Без этого препарата мутировавший фермент JAK2 приводит к MPD. В "большая тройка" MPD включают истинную полицитемию, эссенциальную тромбоцитемию и первичный миелофиброз. До сих пор не было одобренного FDA целевого лечения этих заболеваний.
"Основываясь на эффективности, которую мы продемонстрировали на мышиной модели, существует большая вероятность того, что CYT387 войдет в клинические испытания уже в 2009 году. В число наиболее нуждающихся входят пациенты с миелофиброзом, безжалостным заболеванием, от которого в настоящее время не существует эффективной терапии. Вполне вероятно, что ингибиторы JAK2 изменят стандарт лечения этих пациентов," сказал Майкл Дейнингер, M.D., Ph.D., главный исследователь и руководитель программы гематологических злокачественных новообразований к.D. Он также является адъюнкт-профессором медицины (гематология / медицинская онкология) Медицинской школы OHSU и ученым по лейкемии & Общество лимфомы.
Исследователи также обнаружили, что CYT387 эффективно блокирует перепроизводство воспалительных цитокинов. Аномальные клетки, несущие мутацию JAK2-V617F, продуцируют большое количество различных воспалительных цитокинов, которые помогают раковым клеткам расти и подавлять нормальные клетки. У мышей препарат нормализовал 19 различных уровней воспалительных цитокинов в крови. Избыточное производство цитокинов также может быть обнаружено при воспалительных состояниях, таких как ревматоидный артрит. Воздействие этого препарата на цитокины может принести пользу пациентам с воспалительными заболеваниями, особенно ревматоидным артритом.
Следующим вероятным шагом станет открытие клинических испытаний для людей с MPD уже в 2009 году после завершения формальных доклинических токсикологических исследований.
Источник: Oregon Health & Научный университет