Недавно опубликованная модель ЛЛПД и потенциальная генная терапия для улучшения функциональных результатов
Фациоскапуло-плечевая мышечная дистрофия (ЛЛД) – самая распространенная в мире мышечная дистрофия с доминантной наследственностью. На сегодняшний день нет доступных фармакологических методов лечения для более чем 850 000 человек во всем мире.
Разработка моделей для тестирования потенциальных терапевтических средств была проблемой для исследовательского сообщества. …