дистрофия

Альтернативная стратегия замены гена перспективна при мышечной дистрофии Дюшенна

Подход генной терапии к лечению прогрессирующего мышечного истощения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), который не заменяет мутировавший ген МДД, а вместо этого доставляет ген ITGA7, белка в скелетных мышцах, привел к уменьшению симптомов и значительному увеличению продолжительности жизни в мышиная модель тяжелого МДД. …

Генная терапия лечит все мышцы тела собак с мышечной дистрофией

Мышечная дистрофия, которой страдают около 250 000 человек в США.S., возникает, когда поврежденная мышечная ткань заменяется фиброзной, жировой или костной тканью и теряет функцию. В течение многих лет ученые искали способ успешного лечения наиболее распространенной формы заболевания, мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), которая в первую очередь поражает мальчиков. …

Миотоническая дистрофия нарушает нормальный контроль экспрессии генов в сердце

Нарушение сети транскрипции, контролируемой MEF2, в сердечной ткани людей с миотонической дистрофией 1 типа – унаследованной формой мышечной дистрофии с симптомами, начинающимися в раннем взрослом возрасте – влияет на активность мельчайших кусочков генетического материала, называемых микроРНК, ответственных за тонкую настройку экспрессии белки, говорят исследователи из Медицинского колледжа Бейлора в отчете, опубликованном в журнале Cell Reports. …

Аберрантное сращивание лишает силы “медленных” мышечных волокон

Когда вы бежите, "быстро" мышечные волокна дают вам победный удар. Однако во время марафона или просто повседневной активности "медленный," или волокна типа 1, продолжайте работать часами.

У людей с миотонической дистрофией, второй по распространенности формой мышечной дистрофии и той, которая чаще всего встречается у взрослых, эти медленные волокна или волокна первого типа не работают должным образом, истощаясь, поскольку генетическое заболевание берет свое. …

Мышечная дистрофия: восстанавливайте мышцы, а не генетический дефект

Потенциальный способ лечения мышечной дистрофии напрямую нацелен на восстановление мышц, а не на основной генетический дефект, который обычно приводит к заболеванию.

Мышечные дистрофии – это группа мышечных заболеваний, характеризующихся истощением и слабостью скелетных мышц. Мутации некоторых белков, чаще всего белкового дистрофина, вызывают мышечную дистрофию у людей, а также у мышей. …