Американская биотехнологическая компания Advanced Cell Technology заявила в понедельник, что правительственные регулирующие органы разрешили ей начать второе испытание с использованием человеческих эмбриональных стволовых клеток для лечения слепоты, на этот раз у пожилых людей.
В ходе исследования будет изучена способность терапии безопасно лечить людей с состоянием, известным как сухая возрастная дегенерация желтого пятна, наиболее распространенная форма необратимой потери зрения у людей старше 60 лет.
Компания заявила, что в настоящее время нет лекарства от этой болезни, от которой страдают около 10-15 миллионов американцев и еще 10 миллионов человек в Европе.
Исследования эмбриональных стволовых клеток были спорной областью с тех пор, как первые такие стволовые клетки были выделены более 12 лет назад. Критики выступают против исследования, поскольку оно связано с уничтожением человеческих эмбрионов.
Однако ученые говорят, что клетки открывают большие перспективы для лечения болезни Паркинсона, диабета и ряда других заболеваний.
В ноябре Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов разрешило компании из Массачусетса начать аналогичное испытание на пациентах с менее распространенной формой юношеской потери зрения, известной как болезнь Штаргардта.
"ACT теперь является первой компанией, получившей разрешение FDA на проведение двух испытаний hESC (человеческие эмбриональные стволовые клетки), и теперь является настоящим лидером трансляций в области регенеративной медицины," сказал исполнительный директор Гэри Рабин.
"Это важный шаг вперед не только в секторе стволовых клеток, но и, возможно, для современных медицинских технологий."
Компания надеется начать клинические испытания в США в ближайшие месяцы и намеревается добиваться одобрения аналогичных испытаний в Европе. В нем говорится, что рынок такого лечения в США и Европе составляет от 25 до 30 миллиардов долларов.
"Мы активно продвигаемся вперед, чтобы получить разрешение Европейского агентства по лекарственным средствам на проведение клинических испытаний в Европе," сказал Эдмунд Микунас, вице-президент ACT по регуляторным вопросам.
Объявление ACT знаменует собой третье подобное испытание эмбриональных стволовых клеток на людях после того, как американская компания Geron в октябре прошлого года открыла новые горизонты, впервые предприняв попытку использовать терапию на людях с травмой спинного мозга.
Как и в других исследованиях с участием людей, первым шагом в исследованиях фазы I и II ACT является оценка безопасности терапии, прежде чем переходить к проверке ее эффективности.
Боб Ланза, главный научный сотрудник ACT, сказал, что испытания этого метода на животных не показали никаких доказательств осложнений или опухолей.
"В модели дегенерации желтого пятна на крысах мы наблюдали заметное улучшение зрительных характеристик по сравнению с нелеченными животными без каких-либо побочных эффектов," сказал Ланза.
Двенадцать пациентов будут зачислены в исследование в различных центрах США, включая Калифорнийский университет в Лос-Анджелесе (UCLA) и Стэнфордский университет.
В терапии используются клетки пигментного эпителия сетчатки (РПЭ), полученные из эмбриональных стволовых клеток человека, для замены разрушенных клеток РПЭ у пациентов с этим заболеванием.
Сухая возрастная дегенерация желтого пятна, которая встречается в 90% случаев, вызывает ухудшение центрального зрения, когда клетки РПЭ в желтом пятне пациента, в центре сетчатки, теряют свою способность функционировать.
Пациенты часто испытывают нечеткость в центре поля зрения, в то время как периферийное поле зрения остается неизменным.
Сухая ВМД становится все хуже, в то время как другой тип, известный как влажная ВМД, не развивается поэтапно. Влажная AMD вызывается аномальными кровеносными сосудами, которые пропускают жидкость позади макулы, вызывая более быструю потерю центрального зрения.
"Ожидается, что по мере старения населения заболеваемость AMD удвоится в течение следующих 20 лет, что еще больше усугубит эту неудовлетворенную медицинскую потребность," Ланза сказал.
Бывший президент Джордж В. Буш объявил вне закона федеральное финансирование исследований эмбриональных стволовых клеток на том основании, что оно разрушает человеческую жизнь, запрет, который президент Барак Обама отменил вскоре после вступления в должность в 2009 году.
Частным компаниям ACT и Geron удалось избежать значительной части разногласий, связанных с технологией, за счет обеспечения собственного финансирования первых испытаний, а также соблюдения строгих правительственных постановлений.
"Нам действительно кажется, что мы рассмотрели все возможные углы," сказал Рабин, который сказал, что он "оптимистичный" что испытания смогут распространиться на Францию и Великобританию, где технология эмбриональных стволовых клеток еще не была опробована на людях.
Рабин подсчитал, что компания потратила около 30 миллионов долларов на подготовку к испытаниям и потратит от четырех до пяти миллионов на каждое испытание фазы I / II для Stargardt’s и AMD.