Изучение фазы 3, опубликованное онлайн в The Lancet, имеется последним, чтобы показать эффективность everolimus в замедлении роста клеток, что имеется сверхактивным в больных с TSC.«Среднее сокращение процента частоты конфискации составляло больше чем 29 процентов для больных на режиме низкой дозы everolimus и фактически 40 процентов для больных с режимом большей дозы к препарату», говорит Дэвид Франц, Мэриленд, директор-основатель Клиники TSC в Цинциннати Детский Медицинский центр Поликлиники и ведущий создатель изучения. «В основании фактически половина больных подвела лечение с шестью или больше прошлыми противоэпилептическими средствами».Ведущим автором изучения была Жаклин Френч, Мэриленд, преподаватель и директор невралгии по Переводному Изучению & Эпилепсии Опробований в Нью-Йоркском университете Langone Всесторонний Центр Эпилепсии.
Изучение фазы III проводилось среди 366 больных с TSC и эпилепсией из 25 стран, кто был непоследовательно назначен или на плацебо, низкую дозу everolimus или на более высокую дозу. Больные расположились в возрасте от два до 65.
Серьёзные негативные события имели место в 3 процентах больных, каковые приняли плацебо и 14 процентов из тех, кто забрал низкую дозу или огромную дозу everolimus. Количество ответственных негативных событий и событий, приводящих к прекращению изучения, согласовывалось с результатами прошлых изучений everolimus, по словам доктора Франца.Everolimus, как ранее показывали, уменьшал количество подэпендимных астроцитом огромной клетки (низкосортные опухоли зерна и angiomyolipomas (незлокачественные опухоли) в почках больных с TSC. Это также, как показывали, улучшило появление повреждений кожи в больных с TSC.
Тот же самый mTOR путь, связанный со сверхактивным ростом клеток в TSC также, вовлечен в другие раковые образования и неврологические условия, такие как заболевание Альцгеймера, диабет 2 типа, заболевание Паркинсона, заболевание Хантингтона и аутизм. Это делает everolimus, mTOR ингибитор, потенциальный кандидат, чтобы рассматривать эти mTOR-связанные беспорядки, говорит доктор Франц.Фактически 50 000 детей и взрослых В Соединенных Штатах и приблизительно миллион человек во всем мире живут с TSC.
Клиника TSC в Детском Цинциннати, как полагают, имеется громаднейшей в мире. Мультидисциплинарная команда клиники направляться больше чем за 1 000 детей и взрослых с tuberous склерозом и командует каждым нюансом беспорядка.Everolimus реализован Novartis, которая обеспечила препарат и финансовую помощь изучению.
Кроме этого, пара из авторов изучения – сотрудники Novartis.