Исследователи из Медицинского колледжа Бейлора определили новый подход к лечению болезни хрупких костей, врожденного заболевания, которое приводит к хрупкости костей, которые легко ломаются.
Исследование, опубликованное в текущем выпуске журнала Nature Medicine, показало, что чрезмерная активность важного сигнального белка в матрице кости, называемого трансформирующим фактором роста бета, связана с причиной заболевания.
"Есть много генетических причин болезни хрупкости костей у детей и взрослых," сказал доктор. Брендан Ли, профессор молекулярной генетики и генетики человека в Baylor и исследователь Медицинского института Говарда Хьюза. "Мы обнаружили многие из них, но клиницисты до сих пор не могут легко различить разные формы."
Ли сказал, что новое исследование показало, что могут быть общие механизмы, которые вызывают снижение качества и количества кости в этих различных формах.
"Это выявило важную концепцию болезни костей, заключающуюся в том, что, хотя многие различные генетические мутации могут влиять на белки в костном матриксе (например, коллаген), они действуют по общему пути, вызывая заболевание костей, то есть влияют на то, как сигнальные белки, называемые трансформирующим фактором роста бета. (TGF) доставляются в клетки кости," сказал Ли. "Теперь у нас есть более глубокое понимание того, как генетические мутации, влияющие на коллаген и ферменты, обрабатывающие коллаген, вызывают слабость костей."
Коллаген является наиболее распространенным белком в организме человека, и четыре наиболее распространенных типа обнаруживаются в различных типах тканей, включая кости, хрящи, кровеносные сосуды и почки.
В исследованиях на животных Ли и его коллеги показали, что блокада белков TGF с помощью антител может восстановить количество костей у мышей с различными формами болезни хрупких костей.
"Это лечение кажется даже более эффективным, чем другие существующие подходы," сказал Ли.
По его словам, в настоящее время разрабатываются лекарства, которые блокируют этот путь у людей, поэтому в конечном итоге результаты работы могут быть использованы в исследованиях на людях.
По его словам, существующие подходы сосредоточены на лечении симптомов, таких как предотвращение переломов костей, физиотерапия и препараты для укрепления костей, а не обязательно лекарства, направленные на устранение основной причины заболевания.
Исследование является новым, поскольку оно демонстрирует индивидуальный подход к более эффективному лечению пациентов с этими формами болезни хрупких костей.
"Мы надеемся, что этот подход будет полезен и при более распространенных формах остеопороза," сказал Ли.