Препарат снижает уровень белка, вызывающего смертельную болезнь Хантингтона
Первый препарат, нацеленный на причину болезни Хантингтона, был безопасен и хорошо переносился в ходе первого испытания на людях, проведенного учеными UCL. Он успешно снизил уровень вредного белка хантингтина в нервной системе.
После более чем десяти лет доклинических разработок в конце 2015 года началось это первое испытание на людях препарата, снижающего уровень хантинтина, под руководством профессора Сары Тебризи (Институт неврологии Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе) при спонсорской поддержке Ionis Pharmaceuticals. …
Препарат снижает уровень белка, вызывающего смертельную болезнь ХантингтонаПодробнее »