Инновационное клиническое испытание с использованием науки о "персонализированный" В клеточную терапию начали набирать детей и взрослых, страдающих от болезни трансплантат против хозяина (РТПХ), опасного для жизни осложнения трансплантации костного мозга, при котором иммунные лимфоциты донора атакуют органы реципиента трансплантата костного мозга.
Трансплантация костного мозга проводится некоторым пациентам с раком крови или костного мозга, включая множественную миелому и лейкоз, а также некоторым пациентам с серповидноклеточной анемией, таллиемией, апластической анемией и наследственным иммунодефицитом.
Врачи-исследователи из Центра рака и заболеваний крови Афлак при Детском здравоохранении Атланты и Института рака Уиншип Университета Эмори собирают клетки костного мозга у детей и взрослых (от 12 до 65 лет) с РТПХ. Эти клетки будут использоваться для производства большого количества персонализированных аутологичных мезенхимальных стромальных клеток костного мозга в Центре персонализированной иммунотерапии Эмори (EPIC), специализированном учреждении фармацевтического уровня, расположенном в больнице Университета Эмори.
Вводя большие дозы этих персонализированных клеток костного мозга реципиентам трансплантата костного мозга, врачи-исследователи стремятся воздействовать на участки воспаления, потенциально снижая РТПХ в кишечнике, печени и коже и ограничивая долгосрочное повреждение органов.
Муна Кайед, доктор медицины, магистр наук. детский гематолог-онколог в онкологическом центре Aflac в Детском центре и доцент Медицинской школы Эмори возглавят клинические испытания, которые проводятся только в Атланте и поддерживаются CURE Childhood Cancer.
"Для пациентов с РТПХ, которые не реагируют на терапию первой линии, надежного лечения не существует, и РТПХ может быть опасной для жизни или приводить к инвалидности на всю жизнь," говорит доктор. Qayed, "Но мы надеемся, что благодаря нашим клиническим исследованиям мы сможем значительно повлиять на течение этого заболевания."
"Это испытание представляет собой одно из самых инновационных клинических испытаний, возникшее в результате растущего партнерства между гематологическими организациями & Отделения медицинской онкологии и педиатрии в Медицинской школе Эмори, Здравоохранение Эмори и Детское здравоохранение Атланты," говорит Уильям (Билл) Джи. Вудс, доктор медицины, директор онкологического центра Афлак.
Клетки крови и костного мозга уже более четверти века используются для лечения опасных для жизни гематологических состояний и в настоящее время используются в общепринятых методах лечения во всем мире. В текущем клиническом исследовании будут использоваться мезенхимальные стромальные клетки костного мозга. Эти клетки недавно были изучены для лечения широкого спектра заболеваний, включая аутоиммунные заболевания.
"Начало этого клинического испытания – кульминация двухлетних совместных усилий потрясающей многопрофильной команды из Emory Healthcare, Children’s Healthcare в Атланте и онкологического центра Aflac," говорит Эдмунд Уоллер, доктор медицины, директор программы трансплантации костного мозга и стволовых клеток Winship и исследователь по этому испытанию.
Симптомы РТПХ включают сильную боль в животе, диарею, лихорадку, потерю веса, кожную сыпь и повреждение печени. Кроме того, хроническая РТПХ может поражать суставы и легкие, а также другие органы. Доступные методы лечения, предназначенные для подавления воспаления при РТПХ, работают не у всех и могут быть опасными для жизни пациентов. Частота возникновения РТПХ после трансплантации костного мозга высока, что подчеркивает необходимость новых методов лечения.
Исследование Emory and Children’s является технологически инновационным и строго регулируется. Персонализированные клетки получены из костного мозга пациента, а не из костного мозга другого человека, что делает продукт более эффективным. Команда производит эти клетки без использования продуктов животного происхождения, и клетки доставляются свежими и живыми. Клиническое испытание контролируется FDA, и с пациентов не будет взиматься плата за получение этих клеток. После лечения пациенты будут проходить тщательное медицинское наблюдение.
"Это представляет собой первый шаг нового партнерства между Emory и Children’s по продвижению инновационного здравоохранения для всех грузин – молодых и старых. Это буквально новый уровень заботы и открытий, первый в Грузии, первый у людей и первый у детей," говорит Жак Галипо, доктор медицины, директор EPIC, профессор детской гематологии-онкологии в Медицинской школе Эмори и член онкологического центра Aflac в Институте рака Children’s and Winship.
"Предпосылка этого нового исследования, а также EPIC и его основная миссия – сосредоточение внимания на клеточных и биологических методах лечения, которые используют собственные клетки пациента для нейтрализации нежелательных клеток, вызывающих заболевание, и повышения способности пациента к выздоровлению," говорит Ян Копленд, доктор философии, директор лаборатории EPIC.