Лабораторное исследование системы здравоохранения Мичиганского университета выявило ключевой фактор, способствующий выработке нормальных эритроцитов, что может привести к новому лечению людей с серповидно-клеточной анемией.
Исследование, проведенное на мышах, появляется в раннем выпуске Proceedings of the National Academy of Sciences на этой неделе и обещает предотвратить болезненные эпизоды и повреждение органов, которые являются распространенными осложнениями серповидно-клеточной анемии.
Согласно исследованию U-M, увеличение экспрессии белков TR2 и TR4 более чем вдвое увеличивает уровень фетального гемоглобина, продуцируемого серповидно-клеточными мышами, и снижает повреждение органов.
По словам авторов, это первый раз, когда определенные белки были нацелены на предотвращение заболевания.
"Подавляющее большинство пациентов с серповидно-клеточной анемией диагностируется в раннем детстве, когда гемоглобин взрослого человека обычно замещает гемоглобин плода, но тяжесть заболевания может заметно различаться, наиболее сильно коррелируя с уровнем гемоглобина плода, присутствующего в эритроцитах," говорит педиатр и ведущий автор исследования Эндрю Д. Кэмпбелл, М.D., директор комплексной детской серповидно-клеточной программы в онкологическом центре UM.
Серповидная клетка – это наследственное заболевание крови, от которого страдают сотни тысяч пациентов во всем мире, в результате чего нормальные эритроциты принимают форму полумесяца.
В результате возникают эпизоды изнурительной боли на всю жизнь, хроническое повреждение органов и значительно сокращается продолжительность жизни. Но небольшое количество пациентов с серповидно-клеточной анемией рождаются с достаточно высоким уровнем гемоглобина плода, чтобы смягчить эти осложнения.
Исследовательская группа, в которую вошли педиатрические гематологи, клеточные биологи и биологи развития, а также эксперты по патологии из U-M и Университета Цукуба, Япония, продемонстрировала потенциальный метод повышения уровня гемоглобина плода путем модуляции экспрессии TR2 / TR4.
"В то время как средний гемоглобин плода составлял 7.У 6 процентов серповидно-клеточных мышей, серповидно-клеточных мышей, получавших TR2 / TR4, средний гемоглобин плода составлял 18.6 процентов," говорит старший автор исследования Джеймс Дуглас Энгель, доктор философии.D. , профессор и заведующий кафедрой клеточной биологии и биологии развития U-M.
Он добавляет, что анемия и обмен эритроцитов улучшились у мышей TR2 / TR4. Потребуются дополнительные исследования, в том числе клинические, чтобы определить, может ли метод помочь людям.
"В настоящее время гидроксимочевина является единственным одобренным FDA лекарством, которое, как известно, повышает уровень гемоглобина плода у пациентов с серповидно-клеточной анемией, и значительное число пациентов действительно реагируют на него," говорит Кэмпбелл, специалист по детской гематологии, онкологии. "Но долгосрочные последствия гидроксимочевины неизвестны, особенно у детей."