В исследовании, которое могло спасти тысячи жизней в год, исследователи из Медицинской школы Университета штата Юта показали, что заболевание кровеносных сосудов, приводящее к непредсказуемым, иногда смертельным, геморрагическим инсультам, судорогам, параличу или другим проблемам, поддается лечению теми же статинами, что и миллионы людей пытаются контролировать высокий уровень холестерина.
Если результаты исследования на мышах подтвердятся в пилотном исследовании на людях, статины могут обеспечить безопасное и недорогое лечение кавернозной мальформации головного мозга (CCM), расстройства, для которого лекарственная терапия не известна, по словам кардиолога Дина Й. Ли, М.D., Ph.D., директор Программы молекулярной медицины и автор исследования, опубликованного Янв. 18 в Природной медицине онлайн.
"Операция на головном мозге или лучевая терапия были единственным вариантом для пациентов с СКК. Но из-за рискованности этих операций нейрохирурги не хотят их выполнять, если пациенту не угрожает непосредственная опасность," Ли сказал. "Наше исследование предлагает потенциальную стратегию простой лекарственной терапии, которая может стоить всего несколько долларов в месяц в аптеке. Тем не менее, наши исследования на животных необходимо сначала оценить в рамках начатого пилотного клинического испытания."
Кевин Дж. Уайтхед, М.D., также кардиолог, доцент кафедры внутренних болезней и первый автор исследования, в настоящее время набирает от 50 до 100 человек с диагнозом СКК для участия в пилотном исследовании статинов.
ККМ – это заболевание, при котором кровеносные сосуды головного мозга расширяются и ослабляются, из них вытекает кровь, вызывая инсульты, головные боли, судороги и другие проблемы. Диагностика CCM может быть проблематичной. Некоторым людям ставят диагноз после появления симптомов и прохождения МРТ; другие узнают, что у них CCM во время МРТ по поводу несвязанной проблемы. По оценкам, 25 процентов людей с СКК не испытывают никаких симптомов и никогда не знают, что у них они есть. В худшем случае, "люди не знают, что у них есть СКК, пока не страдают от острой мозговой атаки," Ли сказал.
По словам Конни Ли из Angioma Alliance, "Кавернозная ангиома или кавернозная мальформация головного мозга – распространенное, но малоизвестное заболевание, которое может иметь разрушительные последствия для людей на любом этапе жизни. Болезнь поразила самых сильных из нас, в том числе выдающихся спортсменов, таких как олимпийская суперзвезда Флоренс Гриффит Джойнер и чемпион Тур де Франс Альберто Контадор. В своей наследственной форме он особенно распространен среди членов первоначальных латиноамериканских семей, поселившихся на юго-западе США."
Хотя точное количество людей с КМС неизвестно, оно оценивается до 0.5 процентов U.S. населения или около 1.По словам Уайтхеда, 5 миллионов человек могут иметь ту или иную форму СКК. "Статиновая терапия, в частности, может принести пользу людям с генетической предрасположенностью к CCM," он сказал. "Жизненно важное значение имеет влияние, которое это исследование может оказать на большое количество латиноамериканского населения на юго-западе и западе Скалистых гор, которые несут генную мутацию, переданную от общих предков, которая предрасполагает их к CCM."
Уайтхед и Ли подозревают, что статины, такие как Зокор, Липитор и аналогичные препараты, лечат CCM, стабилизируя кровеносные сосуды, чтобы они не протекали.
CCM может передаваться по наследству или возникать спорадически. Три известных гена были связаны с генетически связанными CCM, но роль этих генов, Ccm1, Ccm2 и Ccm3, неясна. Уайтхед и Ли продемонстрировали, что без Ccm2 эндотелий, тонкая внутренняя оболочка клеток, которая формирует трубчатый проход кровеносного сосуда для кровотока, не формируется должным образом. Когда это происходит, кровеносные сосуды становятся слабыми и расширяются, что позволяет им протекать.
У мышей с двумя различными мутациями Ccm2, означающими, что функция гена была нарушена, исследователи наблюдали повышенную активность Rho, фермента, регулирующего образование эндотелия. Ли и Уайтхед предположили, что повышенная активность Rho в эндотелиальных клетках может привести к дефектам кровеносных сосудов, наблюдаемым у пациентов с CCM. Они проверили свою гипотезу, введя симвастатин, который, как известно, ингибирует активность Rho, моделям мышей с мутациями Ccm2 и увидели, что препараты укрепляют поврежденные кровеносные сосуды у мышей."
Евгений Голанов, М.D., Ph.D., директор программы Национального института неврологических расстройств и инсульта, входящего в состав Национального института здоровья, сказал, что исследование Ли и Уайтхеда является важной работой. "Атакуя это заболевание с разных сторон, включая генетические, биохимические и фармакологические подходы, доктор. Команда Ли пролила новый свет на механизм болезни и потенциальную лекарственную терапию, " Голанов сказал. "Их успех иллюстрирует важность поощрения групп ученых и врачей из различных учреждений и дисциплин для борьбы с семейными инсультами, такими как кавернозные пороки развития головного мозга."
Источник: Университет медицинских наук штата Юта