Первый препарат, нацеленный на причину болезни Хантингтона, был безопасен и хорошо переносился в ходе первого испытания на людях, проведенного учеными UCL. Он успешно снизил уровень вредного белка хантингтина в нервной системе.
После более чем десяти лет доклинических разработок в конце 2015 года началось это первое испытание на людях препарата, снижающего уровень хантинтина, под руководством профессора Сары Тебризи (Институт неврологии Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе) при спонсорской поддержке Ionis Pharmaceuticals.
В исследование вошли 46 пациентов с ранней болезнью Хантингтона в девяти исследовательских центрах Великобритании, Германии и Канады.
Каждый пациент получил четыре дозы IONIS-HTTRx или плацебо, введенные путем инъекции в спинномозговую жидкость, чтобы позволить ей достичь головного мозга. По мере продвижения фазы 1 / 2a доза IONIS-HTTRx увеличивалась в несколько раз в соответствии с планом исследования с возрастающей дозой.
Безопасность пациентов контролировалась на протяжении всего исследования независимым комитетом по безопасности.
Сегодняшнее объявление о завершении испытания подтверждает, что IONIS-HTTRx хорошо переносился участниками испытания, а его профиль безопасности поддерживает дальнейшие испытания на пациентах.
Профессор Тебризи, директор Центра болезней UCL Хантингтона и главный исследователь IONIS-HTTRx, сказал: "Результаты этого исследования имеют огромное значение для пациентов с болезнью Хантингтона и их семей. Впервые лекарство снизило уровень токсичного, вызывающего болезнь белка в нервной системе, и оно оказалось безопасным и хорошо переносимым. Ключ сейчас – быстро перейти к более крупному исследованию, чтобы проверить, замедляет ли препарат прогрессирование болезни."
Основным неизвестным было то, покажет ли исследование, что IONIS-HTTRx может снизить уровень мутантного белка хантингтина в нервной системе. С помощью сверхчувствительного анализа концентрации белка были измерены в спинномозговой жидкости каждого пациента до и после лечения.
Как и ожидалось, IONIS-HTTRx вызвал значительное дозозависимое снижение уровня мутантного хантингтина – первый раз, когда уровень белка, который, как известно, вызывает болезнь Хантингтона, был снижен в нервной системе пациентов.
В результате этих успешных результатов партнер Ionis, компания Roche, воспользовалась правом лицензирования IONIS-HTTRx и приняла на себя ответственность за дальнейшее развитие, регулятивную деятельность и деятельность по коммерциализации. Между тем, в июне Ionis объявил, что всем пациентам завершившегося исследования будет предложено место в открытом расширении для получения IONIS-HTTRx.
Результаты испытаний и планы текущей программы IONIS-HTTRx будут подробно представлены на предстоящих научных конференциях и подготовлены для рецензируемой публикации.