Новое исследование Лаборатории передовой генной и клеточной терапии в Ройал Холлоуэй, Лондонский университет, использовало новаторские методы стволовых клеток, чтобы лучше понять, почему одни клетки более подвержены риску дегенерации при спинальной мышечной атрофии, чем другие.
Спинальная мышечная атрофия – разрушительное наследственное заболевание и главный генетический убийца в младенчестве.
Доктор Рафаэль Яньес и его команда из Школы биологических наук использовали индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (ИПСК), которые создаются путем обработки клеток из биопсии кожи, волосяного фолликула или почти любой части тела химическими веществами и генами в лаборатории. Затем ИПСК были «перепрограммированы» и принуждены к формированию мотонейронов, клеток спинного мозга, которые контролируют движение и дыхание.
Исследователи обнаружили, что в процессе дифференцировки (когда клетки меняют форму от ствола до своей окончательной) два ключевых белка в мотонейронах существенно меняются, что может объяснить, почему эти клетки более подвержены дегенерации при спинальной мышечной атрофии.
Результаты теперь можно использовать для тестирования терапии индуцированных плюрипотентных стволовых клеток и мотонейронов.
Д-р Рафаэль Яньес сказал: "Мы наблюдали прогрессирующее сокращение белков SMN и PLS3 во время дифференцировки индуцированных плюрипотентных стволовых клеток в моторные нейроны, аналогично некоторым сообщениям на животных и некоторым противоречивым данным о развитии человека. Эти изменения могут лежать в основе восприимчивости мотонейронов к спинальной мышечной атрофии. Теперь мы исследуем причину изменений и, что более важно, продолжим наши исследования новых методов лечения, принимая во внимание эти изменения белка. Исследование также показывает, как мы стараемся по возможности уменьшить зависимость от экспериментов на животных, поскольку эти стволовые клетки теперь позволяют производить человеческие клетки, которые нельзя получить напрямую от пациентов, и мы можем изучать клетки в лабораторных чашках."