«Это – первый раз, в то время, в то время, когда ученые забрали потенциальную терапию, отысканную в модели рыбы конкретно в людей в клиническом опробовании», сказала Вики Уиттмор, доктор философии, директор программы в NINDS. «Эти результаты предполагают, что вероятно возможно лечить неврологические расстройства, вызванные генетическими мутациями через действенное и подходом стиля медицины точности».Скотт К. Барабэн, доктор философии, Уильям К. Бауэс младший Обеспеченный Стул в Изучении Нейробиологии и преподаватель неврологической хирургии в Калифорнийском университете, Сан-Франциско (UCSF), постдокторанте Алише Гриффине, докторе философии, и сотрудниках использовал модель данио-рерио синдрома Dravet, чтобы проверить препарат lorcaserin и нашёл, что это подавило деятельность конфискации у рыбы. Синдром Dravet – серьёзная форма педиатрической эпилепсии, характеризуемой нередкими ежедневными стойкими к препарату конфискациями и задержками развития. Это позвано генетической мутацией, которую пара доктора Барабэна смогла ввести в данио-рерио, чтобы привести к эпилепсии.
Доктор Барабэн и его сотрудник Келли Нупп, Доктор медицины в Университете Колорадо, Денвера, затем удостоверились в надежности lorcaserin в пяти детях с синдромом Dravet. Дети были стойкими к вторым противоэпилептическим средствам и учавствовали в этом изучении при помощи сострадательного применения, программы вне этикетки. Lorcaserin был первоначально связан с уменьшенной частотой конфискации во всех детях. К примеру, в течение первых трех месяцев лечения, один из больных, каковые испытывали многократные конфискации каждый день, стал без конфискаций в течение 14 дней.
По окончании трех месяцев, но, увеличилась деятельность конфискации, но частота меньше, чем имелась, сообщил в начале опробования. Ни один из детей не испытал серьёзные побочные эффекты, без оглядки на то, что кое-какие сообщили об уменьшенном аппетите.
Это основывается на работе от изучения 2013 года, в котором доктор Барабэн и его команда в UCSF использовали автоматизированный метод проверки препарата, чтобы узнать потенциальные антиэпилептические методы лечения и осознали, что комплекс clemizole уменьшил деятельность конфискации у данио-рерио.В текущем изучении команда доктора Барабэна осознала, что clemizole может иметь личные эффекты антиконфискации, действуя на совокупность серотонина.
Серотонин – мозговой химикат, что играет роль в различных функциях, включая настроение, аппетит и память. Исследователи затем узнали сопоставимый препарат, lorcaserin, что также затрагивает совокупность серотонина и доступен для клинического применения.
«Используя данио-рерио, мы можем значительно уменьшить время между идентификацией потенциального лечения и получением его людям, каковые отчаянно нуждаются в помощи», сказал доктор Барабэн.Пара доктора Барабэна сейчас развивает clemizole и его производные для применения в клинических опробованиях.
Кроме этого, исследователи в UCSF делают испытания, чтобы выяснить больше о роли определенных рецепторов серотонина при эпилепсии в надежде на создание более действенных лечений детей, страдающих от синдрома Dravet.