Доцент кафедры генетики и биологии развития Сторми Чемберлен работает над стволовыми клетками в Институте стволовых клеток Университета Коннектикута в 2010 году в Фармингтоне, штат Коннектикут. Эмбриональные стволовые клетки – чрезвычайно универсальные клетки, обнаруженные в эмбрионах на ранних стадиях, которые могут дифференцироваться в любую ткань тела.
Согласно исследованию, опубликованному The Lancet в понедельник, первое использование эмбриональных стволовых клеток у людей облегчило дегенеративную форму слепоты у двух добровольцев и не показало никаких признаков каких-либо побочных эффектов.
Публикация в рецензируемом журнале знаменует собой важный шаг для эмбриональных стволовых клеток, которые были провозглашены чудодейственным средством после того, как были обнаружены в 1998 году, но затем столкнулись с техническими и политическими препятствиями.
Результаты осторожного теста на первом этапе, предназначенного для оценки безопасности лечения, были ранее объявлены биотехнологической фирмой Advanced Cell Technology (ACT) Inc из Массачусетса.
Положительный исход в США открыл путь к первым испытаниям в Европе, которые начались в понедельник.
Эмбриональные стволовые клетки – чрезвычайно универсальные клетки, обнаруженные в эмбрионах на ранних стадиях, которые могут дифференцироваться в любую ткань тела.
Ученые надеялись превратить их в замену тканям, потерянным в результате болезней или потерянным в результате несчастных случаев или войны.
Поиски использования эмбриональных стволовых клеток были трудными.
Одна проблема – биологическая: пожертвованные стволовые клетки, вызывающие иммунный ответ, могут быть отторгнуты организмом или вызвать рак. Другой – этический, с моральными консерваторами, утверждающими, что эмбрион – это человеческая жизнь.
Решая биологический вопрос, ACT использовала стволовые клетки в так называемом "иммунопривилегированный" место, глаз, где нет сильного иммунного ответа из-за щита, известного как гемато-глазной барьер.
Около 50000 эмбриональных стволовых клеток, которые превратились в замещающие клетки для пигментированного слоя сетчатки, были трансплантированы двум юридически слепым добровольцам.
Одна, женщина в возрасте 70 лет, страдала заболеванием, называемым сухой возрастной дегенерацией желтого пятна, ведущей причиной слепоты в развитом мире; другой была женщина лет пятидесяти, у которой была макулярная дистрофия Штаргардта, самая распространенная форма потери зрения среди молодых людей.
В течение следующих шести недель пациенты получали лечение, чтобы их иммунная система не атаковала имплантированные клетки, но это постепенно уменьшалось.
В первые четыре месяца не было никаких признаков рака, отторжения или других проблем с безопасностью, и у обоих пациентов немного улучшилось зрение, хотя это не было целью теста.
Вначале пациент старшего возраста мог прочитать 21 букву на стандартной таблице остроты зрения. Это число выросло до 33 букв после двух недель, прежде чем стабилизировалось способность читать 28 букв, говорится в исследовании.
Женщина с болезнью Штаргардта, бывшая художница-график, сначала могла видеть только движения рук, но после трансплантации это улучшилось: она могла видеть отдельные пальцы и читать пять букв алфавита.
"Однако это на самом деле не отражает той разницы, которую он произвел в их жизни," Боб Ланза, главный научный сотрудник ACT, сообщил AFP по электронной почте.
"Пациентка Штаргардт сообщает, что она может видеть больше цветов, лучше сокращается и адаптируется к темноте после прооперированного глаза. Фактически, она начала использовать свой компьютер и даже могла читать свои часы… (и) говорит, что теперь она может даже заправить иглу."
Ланца отметил, что улучшения произошли у пациентов, которые уже находились на очень поздней стадии заболевания, поэтому испытания обнадеживают пациентов на более ранней стадии дегенерации.
Клинические испытания новых лекарств или методов лечения обычно проходят в три этапа, в которые вовлекается все большее число пациентов, чтобы убедиться, что они, во-первых, безопасны, а во-вторых, эффективны.
Lancet должен был опубликовать исследование в четверг, но опубликовал его в понедельник, когда ACT начала свои первые европейские испытания лечения сетчатки.
Британские медицинские власти разрешили двенадцати пациентам с болезнью Штаргардта пройти трансплантацию со все более высокими дозами клеток в глазной больнице Мурфилдс в Лондоне.