Исследователи разработали экспериментальное лекарство от диабета 1 типа – болезни, от которой страдает примерно каждый 400-600 детей и подростков. Они представят свои результаты на мышиной модели диабета 1 типа в воскресенье на 92-м ежегодном собрании Общества эндокринологов в Сан-Диего.
Используя генную терапию, команда из Медицинского колледжа Бейлора в Хьюстоне попыталась противодействовать двум дефектам, вызывающим диабет 1 типа: аутоиммунной атаке и разрушению бета-клеток, продуцирующих инсулин. Они использовали мышей с диабетом, не страдающих ожирением, у которых спонтанно развивается диабет из-за аутоиммунитета, как и у людей с диабетом 1 типа.
"Одно лечение вылечило около 50 процентов мышей с диабетом, вернув уровень сахара в крови к норме, так что им больше не нужны инъекции инсулина," сказал соавтор исследования Лоуренс Чан, доктор медицинских наук, руководитель отдела диабета, эндокринологии и метаболизма Бейлора.
Диабет 1 типа возникает, когда иммунная система организма атакует и разрушает бета-клетки поджелудочной железы, инсулин "фабрика" тела. Возникающий в результате почти полный дефицит инсулина – гормона, контролирующего уровень сахара в крови – приводит к накоплению высокого уровня сахара в крови и, следовательно, к диабету.
В прошлых исследованиях своей оригинальной генной терапии группа Чана смогла стимулировать новое образование бета-клеток в печени и восстановить выработку инсулина и нормальный уровень сахара в крови у более чем 100 мышей с химически индуцированным диабетом. Однако у мышей, не страдающих ожирением, лечение не смогло обратить вспять диабет 1 типа, потому что иммунная система мыши убила недавно сформированные бета-клетки, сказал он.
В этом исследовании, которое финансировалось Национальным институтом диабета, почек и болезней органов пищеварения, Чан сказал, что они "добавлен к оригинальному подходу к генной терапии защитный ген, который защищает новообразованные бета-клетки от аутоиммунной атаки." Добавлен ген интерлейкина-10, важного регулятора иммунной системы. Предыдущие исследования показали, что интерлейкин-10 может предотвратить развитие диабета у мышей, но не может обратить вспять заболевание, когда оно развилось, из-за отсутствия бета-клеток.
Однако, когда исследователи объединили генную терапию с интерлейкином-10 в одну внутривенную инъекцию, лечение показало полное обращение диабета у половины мышей в течение более чем 20 месяцев наблюдения. Хотя терапия не изменила аутоиммунитет во всем организме, она защитила новые бета-клетки от местного деструктивного эффекта аутоиммунитета, объяснил Чан.
"Мы создали защитный ров вокруг новых бета-клеток," он сказал. "В настоящее время мы разрабатываем другие стратегии, чтобы попытаться укрепить вновь образованные бета-клетки и дать им лучшее оружие в дополнение к рву, чтобы повысить эффективность лечения."
Почему генная терапия не сработала у всех мышей, неясно. Тем не менее, Чан сказал, что обработанные мыши, у которых не было улучшения уровня сахара в крови, действительно прибавили в весе и жили немного дольше, чем необработанные мыши.