Анемия серповидного эритроцита (SCA) – унаследованное расстройство, характеризуемое неправильными эритроцитами, которые склеиваются в кровеносных сосудах пациентов, блокируя кровоток к органам, которые могут привести к тяжелой боли, функциональной недостаточности органа, удару, и даже смерти. В областях низкого ресурса Африки к югу от Сахары больше чем 50 процентов детей с SCA умирают перед возрастом пять.
Гидроксимочевина, лекарство, рекомендуемое для детей с SCA в параметрах настройки высокого ресурса как Соединенные Штаты и Европа, широко не прописана в Африке к югу от Сахары, у которой есть самое высокое бремя SCA в мире. Это частично из-за отсутствия данных, что гидроксимочевина будет эффективной и безопасной в регионах низкого ресурса. В частности, некоторое исследование предполагает, что гидроксимочевина могла сделать людей с SCA более восприимчивыми к малярии, серьезному и иногда смертельному заболеванию распространенный москитами и распространенный через Африку к югу от Сахары.«Исследование было неясно законченный, могли ли бы изменения в иммунной реакции, вызванной гидроксимочевиной, увеличить риск малярии», сказал Чанди Джон, Мэриленд, Медицинской школы Университета Индианы, научного руководителя испытания. «Поскольку гидроксимочевина предоставляет такие положительные результаты людям в регионах высокого ресурса, мы хотим быть уверенными, что этот препарат безопасен для детей в низком ресурсе, склонных к малярии параметрах настройки.
Чтобы понять, связано ли использование гидроксимочевины с более высокими показателями малярии в Африке к югу от Сахары, исследователи из Соединенных Штатов и Уганды установили Новое использование Гидроксимочевины в африканском регионе с Малярией (NOHARM) испытание, годовое, рандомизировали дважды ослепленное плацебо-контролируемое исследование.NOHARM вели на земле co-научный-руководитель Роберт О. Опока, MMED, Университета Makerere в Кампале, Уганда. Команда приняла на работу 208 детей в возрасте 1-4 лет и беспорядочно назначила им в одну из двух рук лечения, в которых они получили или фиксированную дозу гидроксимочевины или плацебо в течение целого года. Все пациенты также получили стандартную сетку кровати и противомалярийное лечение.
«Не только были мы рад видеть, что полная заболеваемость малярией была низкой, но не было также никакой корреляции между лечением гидроксимочевиной и уровнем или серьезностью малярии», сказали co-научный-руководитель и глава координации данных Рассел Э. Во, Мэриленд, доктора философии, Цинциннати Детский Медицинский центр Больницы.Руки лечения не отличались с точки зрения уровня или серьезности инфекции малярии или других неблагоприятных событий. Три ребенка на гидроксимочевине испытали в общей сложности пять эпизодов малярии, в то время как у семи из тех, которые принимают плацебо, было в общей сложности семь эпизодов малярии. Два ребенка в ручке из гидроксимочевины умерли, один от предполагаемого сепсиса и другого от неизвестной внезапной смерти; один ребенок в ручке из плацебо умер, по-видимому от сепсиса.
У детей, принимающих гидроксимочевину также, были более низкие показатели кризисов боли и госпитализаций. «Поскольку дети предписали, чтобы гидроксимочевина испытала значительно лучшие результаты без любого увеличения риска малярии, мы невероятно поощрены далее исследовать использование препарата в Африке к югу от Сахары», сказал доктор Во.Поскольку полная заболеваемость малярией была низкой в населении исследования NOHARM, будет важно контролировать уровень и серьезность малярии с использованием гидроксимочевины в областях более высокой передачи малярии.
Доктор Джон, доктор Во и доктор Опока в настоящее время находятся в процессе пополнения участников для последующего исследования, чтобы измерить оптимальную дозу для детей с SCD в склонных к малярии регионах с ограниченными ресурсами.«Это – наша надежда, что эти изыскания могут помочь установить гидроксимочевину как стандарт заботы о детях с серповидно-клеточной анемией в Африке», сказал доктор Джон.