Инновационные генетические и клеточные методы помогают идентифицировать множественные цели болезней

Опубликованное сегодня исследование подчеркивает достижения в использовании CRISPR-Cas9 и технологий индуцированных человеком плюрипотентных стволовых клеток для выявления новых терапевтических мишеней для неврологических расстройств, таких как шизофрения и наркомания. Исследования были представлены на Neuroscience 2017, ежегодном собрании Общества нейробиологии и крупнейшем в мире источнике новых новостей о науке о мозге и здоровье.

CRISPR-Cas9 – это универсальная и высокоточная технология редактирования генов, которая позволяет исследователям изменять определенные части генома организма, изменяя участки последовательности ДНК. Плюрипотентные стволовые клетки, индуцированные человеком (ИПСК), представляют собой инструмент генетических исследований, который может быть получен из клеток взрослого человека, минуя необходимость использования ткани эмбрионов (наряду с соответствующими противоречиями). Стволовые клетки могут быть преобразованы в клетки любого типа в организме, что позволяет проводить исследования в различных системах человека. Новые применения этих относительно недавних технологий облегчают исследования на генном уровне, создавая потенциал для разработки новых методов лечения.

Сегодняшние новые данные показывают, что:

Адаптация технологии CRISPR-Cas9 может точно определить эпигенетические "выключенный" а также "на" сигналы для генов, которые вызывают у мышей кокаиновую зависимость (Питер Джеймс Гамильтон, аннотация 017.01, см. Прилагаемое резюме).

Ученые использовали CRISPR-Cas9, чтобы пролить свет на то, почему люди с 15q13.Синдром микроделеции – редкое генетическое заболевание человека – с большей вероятностью разовьется расстройствами мозга, такими как расстройство аутистического спектра, эпилепсия и шизофрения (Карун К. Сингх, абстракция 103.05, см. Прилагаемое резюме).

Используя ИПСК, исследователи разработали новую модель клеточного заболевания, чтобы исследовать нейробиологические причины шизофрении, которые до конца не изучены (ChangHui Pak, аннотация 032).29, см. Прилагаемое резюме).

Другие обсуждаемые недавно результаты показывают, что:

Использование человеческого плода "мини-мозги" Выращенные в трехмерных культурах, ученые определили, что определенный белок, продуцируемый вирусом Зика, изменяет свойства нервных стволовых клеток в развивающемся мозге инфицированного плода, потенциально вызывая микроцефалию у новорожденных (Ki-Jun Yoon, аннотация 103.06, см. Прилагаемое резюме).

"Сегодняшние открытия иллюстрируют многие успехи, которых мы добились в использовании CRISPR-Cas9 и технологий индуцированных человеком плюрипотентных стволовых клеток, а также удивительные открытия, которые привели к," сказал Хидеюки Окано, доктор медицинских наук, из Медицинской школы Университета Кейо в Токио, Япония. "Нейробиологи используют эти новые инструменты редактирования генов и молекулярные инструменты для разработки потенциальных терапевтических целей по нескольким направлениям болезней."