Kynamro (mipomersen натрий) инъекция была одобрена FDA, чтобы лечить людей, генетически предрасположенных, чтобы иметь высокий уровень холестерина ЛПНП – что непрофессионалы именуют как «плохой холестерин». Kynamro был одобрен, чтобы быть взятым вместе с понижающими липид препаратами и диетой для пациентов с HoFH (гомозиготная семейная гиперхолестеринемия).По данным FDA (Управление по контролю за продуктами и лекарствами), добавляя Kynamro к понижающим холестерин лекарствам, помогает уменьшить ЛПНП-C (имеющий малую плотность липопротеиновый холестерин), общий холестерин, не ЛПВП-C (невысокий липопротеиновый холестерин плотности), и аполипопротеин B.
HoFH является очень редким наследственным условием, влияющим на приблизительно 1 в каждом миллионе американцев. Тело не может удалить ЛПНП-C из крови, приводящей к чрезмерно высокому уровню циркулирующего ЛПНП-C.
Люди с HoFH обычно имеют сердечные приступы и умирают прежде, чем достигнуть тридцати лет возраста.Kynamro является одобрением лекарства от редких болезней
Одобрение лекарства от редких болезней означает, что лечение было развито, чтобы лечить болезнь, нарушение или условие, влияющее не больше, чем на 200 000 человек в стране. В декабре 2012 Juxtapid (lomitapide) был одобрен FDA, чтобы уменьшить ЛПНП-C, аполипопротеин B, общий холестерин, и не ЛПВП-C в пациентах HoFH.
Эрик Колман, Доктор медицины, заместитель директора Подразделения Продуктов Метаболизма и Эндокринологии в Центре FDA Оценки Лекарственного средства и Исследования, сказал:«Kynamro, инъекция, данная один раз в неделю, работает с другими понижающими липид лекарствами и диетой, чтобы ухудшить создание частиц липида, в конечном счете дающих начало ЛПНП-C».При выборе, одобрить ли Kynamro, ученые FDA посмотрели на данные о безопасности и эффективности от клинического испытания, связавшего 51 пациента с HoFH. Уровни ЛПНП-C упали, в среднем, на 25% в течение первых 26 недель терапии, включавшей Kynamro.Kynamro взятия пациентов управляют серьезным риском токсичности печени, потому что лекарственное средство связано с патологиями фермента печени и накоплением жира в печени, которая могла в конечном счете привести к прогрессирующему заболеванию печени.
Упаковочное лекарственное средство несет Помещенное в коробку Предупреждение советующих врачей и пациентов этого риска.В онлайновом коммюнике FDA написала, что «FDA одобрила Kynamro со Стратегией Оценки и Смягчения Риска (rem) с элементами, чтобы гарантировать безопасное использование, включая врача, выписывающий лекарства и сертификацию аптеки и документацию условий безопасного использования, требующую разрешения предписания для каждого нового предписания».Побочные эффекты, о которых обычно сообщают, связанные с использованием Kynamro во время клинического испытания, включали подобные гриппу симптомы, тошноту, головную боль, реакции места инъекции и возвышения в ферментах печени (серологические трансаминазы).
FDA говорит, что требуется четыре постмаркетинговых исследования для Kynamro:Долгосрочная регистрация пациентов с HoFH, чтобы определить долгосрочную безопасность Kynamro
Исследование, чтобы оценить для наличия антител к ds-ДНК у больных отнеслось с KynamroРазвитие чувствительной пробы, связывающей двухспиральную (ds) ДНК
Расширенная программа фармаконадзора, чтобы контролировать отчеты злокачественного развития, иммунно установленных реакций и печеночных патологий у больных отнеслась с KynamroKynamro в произведенном и проданный в США Genzyme Corporation (компания Sanofi), Кембридж, Массачусетс.Президент Genzyme и генеральный директор, Дэвид Микер, Доктор медицины, сказал:«Сегодняшнее одобрение FDA Kynamro является большими новостями для пациентов с HoFH, нуждающихся в дополнительных вариантах лечения для этого редкая, и часто плохо диагностируемая болезнь.
Как лидер в лечении для редких заболеваний, мы рады принести наши экспертные знания пациентам HoFH, живущим с этим серьезным условием лучше помочь им лечить свою болезнь».Кэтрин Вилемон, которая является президентом и Основателем Фонда FH, объяснила, что пациенты с HoFH не могли бы выглядеть больными, но они живут с бременем этого очень редкого заболевания каждый день их жизней.
Это одобрение FDA Kynamro дает надежду пациентов HoFH, что их состоянием можно эффективно управлять, добавила она.Согласно коммюнике Genzyme «Одобрение FDA вызывает поэтапную оплату в размере $25 миллионов Isis Pharmaceuticals Inc. от Genzyme».Kynamro является антисенсорным лекарственным средством.
Это усвоено без эффекта на проводящие пути CYP450, обычно предписывавшие использование лекарств, означая, что это имеет потенциал ни для какого взаимодействия лекарств. Не было никаких «соответствующих» фармакокинетических взаимодействий, сообщил между Kynamro и ezetimibe или симвастатином, или Kynamro и варфарином.