Ксгева (Denosumab), одобренный для гигантоклеточной опухоли лечения кости, FDA

Ксгева (denosumab) была одобрена американской FDA для лечения GCTB (гигантоклеточная опухоль кости) во взрослых и подобно скелету становится зрелым подростки. GCTB является редкой опухолью, которая обычно незлокачественна.Гигантоклеточная опухоль кости, как правило, влияет на взрослых в возрасте между 20 и 40 годами. В большинстве случаев GCTB остается локализованным (не распространяется).

Однако когда это растет, это разрушает нормальную кость, приводящую к сильной боли, переломам кости и ограниченному диапазону движения.GCTB может стать злокачественным и распространение к легким, однако это редко.Denosumab является моноклональным антителом, связывающим с белком, RANKL, который важен для обслуживания здоровой кости.

FDA заявила, что Ксгева была одобрена для пациентов с неоперабельным GCTB, подразумевая, что опухоль не может быть удалена хирургически, или когда хирургия не рекомендуется из-за риска тяжелой заболеваемости, такой как объединенное удаление или потеря конечностей. Если оставлено невылеченный, GCTB обычно приводит к общей деструкции поврежденной кости, приводя к перелому кости, объединенной дисфункции, деформации или ампутации.Ксгева должна только использоваться у больных, чьи кости назрели.Ричард Пэздур, Доктор медицины, директор Офиса Продуктов Гематологии и Онкологии в Центре FDA Оценки Лекарственного средства и Исследования, сказал:«Сегодняшнее одобрение Ксгевой предоставляет необходимый вариант лечения пациентам с GCTB, которые не являются хирургическими кандидатами или кто должен был бы иначе перенести обширную, изменяющую жизнь операцию».

Ксгева была оценена в соответствии с приоритетной программой обзора FDA, предусматривающей ускоренный обзор лекарств, предлагающих значительные успехи в лечении или обеспечивающих терапию, где никакое соответствующее лечение не существует. Ксгевой, будучи препаратом для лечения редкого заболевания, предоставили сиротское обозначение продукта.Во время процесса одобрения эксперты FDA исследовали данные от двух клинических испытаний, вовлекающих 305 пациентов (взрослые и подростки).

Они были все диагностированы с GCTB, которые были рецидивными, неоперабельными, или где был серьезный риск тяжелой заболеваемости после хирургии.Опухоли могли быть измерены в 187 из этих 305 пациентов. Сорок семь из них испытали сокращение размера опухоли после трех месяцев на Ксгевой. Во время 20-месячного последующего периода возобновление роста произошло в трех пациентах, опухоли которых сжались во время лечения.

Наиболее распространенные побочные эффекты, связанные с лечением Ксгевой, включали артралгию (боль в суставах), усталость, головная боль, боль в спине, боль оконечности и тошнота. Самые серьезные побочные эффекты включали воспаление/инфекцию кости (остеомиелит) и остеонекроз (области мертвой кости).Поскольку Ксгева может вредить плоду, женщины репродуктивного возраста должны использовать очень эффективную контрацепцию.В 2010 FDA одобрила Ксгеву для профилактики переломов, когда рак распространился к костям.

Ксгева продана Amgen.Шон Э. Харпер, Доктор медицины, исполнительный вице-президент Научных исследований в Amgen, сказал:«С сегодняшней КСГЕВОЙ одобрение FDA Amgen может предложить очень необходимый вариант лечения пациентам, страдающим от гигантоклеточной опухоли кости, которая не может адекватно лечиться с хирургией.

Успехи в нашем понимании основной биологии этого редкого нарушения позволили Amgen генерировать востребованные клинические доказательства, чтобы обратиться к медицинским потребностям пациентов и их медицинских работников».

Блог обо всем на земле