Безупречная генная коррекция мутаций бета-талассемии в специфичных для пациента клетках
Основным препятствием в генной терапии является эффективная интеграция исправленного гена в геном пациента без мутации сайтов, не являющихся мишенями. В статье, опубликованной сегодня в Genome Research, ученые использовали технологию редактирования генома CRISPR / Cas для беспрепятственного и эффективного исправления вызывающих болезнь мутаций в клетках пациентов с β-талассемией. …
Безупречная генная коррекция мутаций бета-талассемии в специфичных для пациента клеткахПодробнее »

