(Medical Xpress) – Международная группа исследователей обнаружила способ заставить замолчать гены, вызывающие транстиретиновый амилоидоз – смертельное генетическое заболевание. В своей статье, опубликованной в Медицинском журнале Новой Англии, команда описывает, как они разработали новое лечение под названием ALN-TTR02, чтобы предотвратить создание в организме типа белка, который вызывает проблемы в нервах и сердце пациента.
Транстиретин амилоидоз – это состояние, при котором печень вырабатывает больше протеина транстиретина, чем организм может использовать. Это приводит к скоплению нервов и сердца, что через несколько лет приводит к смерти. В настоящее время единственным лечением является пересадка печени. В этом новом усилии исследователи использовали новую технику, чтобы остановить производство белка печенью.
Новое лечение включает использование РНК-интерференции (РНКи) для предотвращения образования белка, ответственного за смертельное состояние. РНК – это, конечно, средство, с помощью которого в организме регулируется выработка белка. Таким образом, РНКи – это процесс, в результате которого нарушается нормальный процесс создания белка. В данном случае это было сделано путем добавления небольшого количества молекул к существующей РНК. В этом новом усилии исследователи вливали РНК пациентам с так называемыми малыми интерферирующими РНК (миРНК), которые разрабатывались в течение многих лет. Молекулы доставлялись в печень, пряча их в липидных капсулах, чтобы предотвратить их разрушение ферментами, посылаемыми иммунной системой.
Исследователи протестировали новую терапию на 32 больных и 17 здоровых добровольцах. После ожидания в течение 7 дней все получавшие терапию были проверены на уровень транстиретина. У пациентов с амилоидозом наблюдалось снижение уровня белка в среднем на 38 процентов, в то время как в контрольной группе наблюдалось колоссальное снижение на 78 процентов. Результаты показывают, что миРНК способны подавлять выработку транстиретина печенью.
Поскольку испытания все еще являются новыми, неизвестно, сохранятся ли пониженные уровни в организме таким образом, и, таким образом, предотвратит ли новая терапия амилоидоз у пациентов с генетической предрасположенностью. Команда, конечно же, намерена выяснить это, отслеживая уровень белка у всех добровольцев с течением времени. Они ожидают, что потребуется не менее 15 месяцев, чтобы прийти к каким-либо определенным выводам.